mitoCELL:
Centralized Service Structure for Myoblast Cultures of Mitochondrial diseases
Stand der Forschung
Die mitochondrialen Erkrankungen sind selten, ausgesprochen heterogen und reichen von fatalen multisystemischen Syndromen bei Kindern über neurologische Krankheitsbilder bei Erwachsenen bis hin zu milderen oligosymptomatischen Varianten im Alter. Die Verläufe sind oft chronisch, die Mortalität deutlich erhöht. Der enorme Fortschritt in der Definition und Diagnostik mitochondrialer Erkrankungen sowie in der Aufklärung der molekularen Mechanismen hat sich bislang nicht in wesentlichen Verbesserungen der Therapiemöglichkeiten niedergeschlagen, ganz zu schweigen von ursächlichen Therapien. Dies ist insofern besonders bedauerlich, als das primär funktionelle Energiedefizit prinzipiell reparabel erscheint. Das Fehlen therapeutischer Optionen erscheint somit nicht durch prinzipielle biologische Limitationen bedingt, sondern eher durch "paramedizinische" Hürden wie fehlende Verfügbarkeit geeigneter Labormodelle und Zellsystemen um aussichtsreiche Therapie- und Diagnostikansätze in vitro zu erproben.
Ziele des Projektes
mitoCell ist eine zentrale Servicestruktur im MITONET mit dem Ziel der Anlage und Asservierung von primären Myoblastenkulturen. Die Kulturen stehen allen Wissenschaftlern des Netzwerks zur Verfügung. Lebende Myoblastenkulturen stellen ein wichtiges diagnostisches Element und auch ein Tool zur Translation molekularer Technologien in klinische Anwendungen dar. Auf lange Sicht wird mitoCell dazu beitragen, die diagnostischen und therapeutischen Möglichkeiten in der Versorgung von Patienten mit mitochondrialen Erkrankungen zu verbessern.
Projektmanagement und Kontaktadresse:
Angela Abicht, PD Dr. med. (principal investigator)
Department of Neurology, Friedrich-Baur-Institut
University of München
Ziemssenstr. 1, 80336 München
Tel: +49-89-5160-7470
Fax: +49-89-5160-7402
E-mail: angela.abicht@med.uni-muenchen.de
Peter Schneiderat, Dr. med.
Department of Neurology, Friedrich-Baur-Institut
University of München
Ziemssenstr. 1, 80336 München
Tel: ++49-89-5160-7470
Fax: +49-89-5160-7402
E-mail: peter.schneiderat@med.uni-muenchen.de
